LE CELLULE STAMINALI E LA TERAPIA GENICA by Federica Pacchini https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x en-us 2019-05-06 12:36:57 UTC 2025-10-08 18:20:42 UTC hello@padlet.com https://imgglb.padletcdn.com/v13/image?t=g_auto&url=https%3A%2F%2Fpadlet.net%2Ficons%2Fpng%2F1f9ec.png CHE COSA SONO LE CELLULE STAMINALI? federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357146834 Il corpo umano contiene centinaia di tipi cellulari diversi e di primaria importanza per la nostra salute, le quali sono responsabili di mantenere i nostri corpi funzionanti e di far lavorare in modo corretto tutti gli organi del nostro corpo.
Le cellule staminali, invece, hanno come principale compito quello di di creare altri tipi di cellule. Esse sono cellule definite PRIMITIVE, ovvero non specializzate, che hanno quindi la capacità di trasformarsi in altri diversi tipi di cellule, attraverso un processo chiamato "DIFFERENZIAMENTO CELLULARE".
Le cellule staminali sono quindi i “fornitori” di tutte le nuove cellule:
quando una cellula staminale si divide, può creare altre cellule staminali o altri tipi di cellule.
(Ad esempio, le cellule staminali della pelle possono creare altre cellule staminali della pelle o possono originare cellule più differenziate, con compiti specifici come la produzione del pigmento della melanina).

Esse possono essere: 

  • Totipotenti possono diventare parte di qualunque tessuto organico (zigote).
  • Pluripotenti possono trasformarsi in cellule di molti organi o tessuti, ma non tutti (cellule staminali embrionali).
  • Unipotenti possono diventare cellule di un solo tipo.

Alcuni tipi di cellule staminali sono già utilizzate nel mondo della medicina: ad esempio, il prelievo di staminali del midollo osseo può aiutare il sistema immunitario di un paziente dopo che ha subito dei trattamenti chemioterapici, oppure può essere prodotta una quantità di cellule in vitro per il trapianto di lembi di pelle o addirittura cellule staminali dell'occhio possono ricreare la cornea.
Le nuove scoperte in medicina puntano moltissimo sulle cellule staminali, che potrebbero rappresentare, in un prossimo futuro, l'arma più preziosa contro malattie oggi incurabili come il Parkinson e l'Alzheimer, ma anche contro altri tipi di patologie, tra cui i tumori e molte malattie rare genetiche, senza però tralasciare il rischio che, proprio per la loro capacitò di dare origine a tanti e diversi tipi di cellule, le staminali potrebbero dar luogo anche a tipi di cellule cancerose o comunque dannose,. 

]]> 2019-05-06 12:38:24 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357146834 CHE COS'E LA TERAPIA GENICA? federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357150739 La terapia genica si fonda sulla possibilità di poter sostituire (anche con cellule staminali)  in maniera duratura un gene difettoso che causa una determinata malattia.
Ciò è possibile solamente attraverso l'utilizzo di un vettore, ovvero un "mezzo di trasporto", capace di trasferire il materiale genetico all'interno di una cellula malata. Il sistema che viene maggiormente utilizzato è composto da virus resi innocui.
Per terapia genica si intende quindi il trasferimento di materiale genetico all’interno di cellule, allo scopo di prevenire o curare una malattia.
Nel caso delle malattie genetiche in cui un gene è difettoso o assente, la terapia genica consiste nel trasferire la versione funzionante del gene in modo da rimediare al difetto.
La terapia può trattare cellule germinali, ovvero spermatozoi e ovociti o embrioni nei suoi primi stadi, dove modifica si trasmette anche alla prole e per questo al momento presenta limiti etici e pratici, oppure può trattare cellule somatiche, dove viene modificato il genoma dell'individuo ricevente senza riscontrarlo nella prole.
Quest'ultima terapia è divisa in due tipologie: la terapia genica in vivo la quale mira a trasferire il DNA direttamente nelle cellule o nei tessuti del paziente, e
laa procedura ex-vivo, dove il DNA viene trasferito in cellule isolate dall'organismo e cresciute in laboratorio e potranno successivamente essere introdotte nel paziente. 

]]> 2019-05-06 12:47:02 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357150739 federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357153618 Nel corpo umano adulto, le cellule staminali si trovano nel midollo osseo, e sono quelle che possono essere trapiantate in persone affette da malattie del sangue, ad esempio la leucemia.
Ma altre cellule staminali le troviamo nel cervello, nello strato più profondo della pelle, il derma, nella polpa dentaria. Ricchissimo di staminali è poi il cordone ombelicale dei neonati e il liquido amniotico.
Di recente è stato scoperto che anche il latte materno è una potenziale fonte di staminali, ma tuttavia, la vera fonte di cellule staminali totipotenti, che quindi possono essere usate per "sostituire" cellule affette da deficit genetici, è l'embrione umano.]]> 2019-05-06 12:53:22 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357153618 "Fundamentals of the Stem Cell DebateThe Scientific, Religious, Ethical, and Political Issues" by the researches K.R. Monroe, R.B Miller and J.S Tobis. University of California. (2008) federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357164333 The potential of these cells to replace diseased or damaged cells in virtually every tissue of the body heralds the advent of an extraordinary new field of medicine that promises cures for diseases until now thought incurable. 
These remarkable cells, therefore, have captured the imagination of scientists and clinicians alike and have given patients a renewed sense of hope.
Controversy exists, however, because the current technique to harvest these cells involves destruction of the human blastocyst, a pre-embryo, whether obtained by in vitro fertilization or by therapeutic cloning (somatic cell nuclear transfer).
This books brings together leading scientists, ethicists, political scientists, and doctors to explain this new scientific development and explore its ramifications.]]> 2019-05-06 13:16:01 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357164333 federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357167058 2019-05-06 13:21:46 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357167058 Friedmann e Roblin "Gene therapy for human genetic disease?" (1972) federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357172858 "In our view, gene therapy may ameliorate some human genetic diseases in the future. For this reason, we believe that research directed at the development of techniques for gene therapy should continue. (...) 
We therefore propose that a sustained effort be made to formulate a complete set of ethicoscientific criteria to guide the development and clinical application of gene therapy techniques."]]> 2019-05-06 13:33:43 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357172858 federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357174663 2019-05-06 13:37:02 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357174663 BETA TALASSEMIA federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357189241 Al giorno d'oggi nessun prodotto di terapia genica è ancora entrato in commercio ma molteplici sperimentazioni sull'uomo sono in corso con risultati promettenti.
Il 31 marzo 2019 il comitato di esperti dell'Ema (European Medicines Agency) ha dato l'approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione-dipendente. 
Sviluppato dalla biotech americana Bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione Europea il farmaco sarà messo in commercio.
La terapia proposta si riferisce a bambini di età di 12 anni o meno che sono affetti da questa malattia genetica.
 La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della beta-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi e conseguente anemia grave. 
Una volta approvato, il farmaco sarà la prima terapia genica per il trattamento del TDT.]]> 2019-05-06 14:03:14 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357189241 CELLULE STAMINALI IN EUROPA federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357200898 In Europa l’uso di cellule staminali é sotto il controllo dell’Agenzia Europea del Farmaco rendendo improbabile realizzare trattamenti al di fuori delle sperimentazioni cliniche legalmente riconosciute.
In italia:
La legge consente la procreazione medicalmente assistita per risolvere problemi di sterilità o infertilità solo se non ci sono altri metodi terapeutici efficaci e sterilità e infertilità sono documentate e certificate dal medico.
La legge vieta la sperimentazione sugli embrioni e la clonazione umana (terapeutica e riproduttiva), ma se così è vietato lavorare direttamente su embrioni, non lo è farlo su linee di cellule embrionali derivate e create in altri Paesi.
in Francia:
La legge vieta la costituzione di embrioni umani a fini terapeutici e la ricerca su embrioni umani; sono ammesse delle concessioni a patto che i progetti di ricerca dimostrino di poter ottenere notevoli progressi terapeutici e non sia possibile utilizzare metodi alternativi. È consentita anche la ricerca su linee cellulari importate da altri paesi se hanno l’autorizzazione da parte dell’Agenzia della Biomedicina.
In Spagna:
La legge regolamenta l’intero ambito di applicazione della ricerca medica. Essa proibisce la costituzione di pre embrioni ed embrioni umani esclusivamente ai fini di ricerca ma permette tutte le tecniche di ottenimento di cellule a fini terapeutici e di ricerca che non comportino la creazione di embrioni. L’autorizzazione per questo genere di ricerca viene concessa a patto che siano stati ottenuti i pareri favorevoli del Comitato Etico di Ricerca e della Commissione di Garanzia per la Donazione e l’utilizzo di Cellule e Tessuti Umani.
in Gran Bretagna:
Il Parlamento approva il "Rapporto Donaldson" dando via libera alla clonazione di embrioni umani a scopi scientifici.
2001 - Lo “Human Reproductive Cloning Act 2001", atto parlamentale inglese, regolamenta la ricerca scientifica con le staminali embrionali e permette la clonazione terapeutica; vieta invece la clonazione a fini riproduttivi.
2004 - Viene istituita la prima banca al mondo di cellule staminali embrionali: UK Stem Cell Bank, inoltre l’autorità britannica ha dato il via libera alla creazione di embrioni chimera, cioè contenenti materiale genetico sia umano che animale, che serviranno per produrre cellule staminali a scopo di ricerca.
]]> 2019-05-06 14:25:49 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/357200898 LA CLONAZIONE federicapacchini00 https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/358071771 La clonazione consiste nel sostituire il nucleo di una cellula uovo o di uno zigote con quello di una cellula somatica adulta. 
Successivamente la cellula ricevente si divide e in circa 5 giorni, le ripetute divisioni cellulari portano alla formazione di una blastocisti. 
Nella clonazione dei mammiferi (pecora Dolly), lo sviluppo ulteriore dell’individuo richiede l’impianto delle blastocisti nell’utero di una “madre sostituta”. 
L’animale che nascerà sarà geneticamente identico al donatore del nucleo, cioè un suo clone.
La clonazione umana a scopo riproduttivo non è attualmente realizzabile, poiché richiederebbe degli sforzi umani non indifferenti e presenta limiti morali ed etici.
La clonazione terapeutica è un modo per riprodurre in vitro dei tessuti umani partendo dal genoma dell'individuo che deve ricevere il trapianto utilizzando come "ospite" di questo genoma un oocita umano (adulto).
L'oocita umano inizierà a dividersi fino a creare altre cellule che hanno in tutto e per tutto le caratteristiche di cellule staminali, fino a far moltiplicare in vitro queste cellule per ottenerne un quantitativo sufficiente per fare un trapianto o per motivi di ricerca.]]> 2019-05-08 14:36:53 UTC https://padlet.com/federicapacchini00/ri31zi7ojh4x/wish/358071771