Esta técnica se puede utilizar tanto para enfermedades genéticas hereditarias como para trastornos adquiridos. La terapia génica ha sido aplicada en el tratamiento de enfermedades hereditarias como la hemofilia y la anemia de células falciformes, así como en trastornos adquiridos como la leucemia.

Para introducir nuevos genes directamente en las células, los científicos utilizan un medio conocido como “vector”, que ha sido diseñado genéticamente para administrar el gen. La elección del vector depende del uso previsto y de la eficiencia en la expresión del transgén, además de considerar que su producción sea fácil, segura y estable.

Los virus son un ejemplo de vectores, ya que tienen la capacidad inherente de suministrar material genético a las células. Sin embargo, antes de utilizar un virus para transmitir genes terapéuticos a las células humanas, este debe ser modificado para eliminar su capacidad de causar enfermedades infecciosas.

La terapia génica puede emplearse para modificar las células tanto dentro como fuera del cuerpo. Cuando se realiza dentro del cuerpo, un médico inyecta el vector que porta el gen directamente en la parte del cuerpo que contiene las células defectuosas.

A continuación, se destacan algunas de las principales aplicaciones de la biotecnología:

El ARN actúa como un intermediario entre el ADN y las proteínas. Lleva la información genética desde el ADN en el núcleo celular hasta los ribosomas en el citoplasma, donde se produce la síntesis de proteínas.

Estructura del ARN

Similar al ADN, pero de cadena sencilla.

• Bases: adenina (A), uracilo (U), citosina (C) y guanina (G).

Tipos de ARN

• ARN mensajero (ARNm): lleva la información genética del ADN a los ribosomas.

• ARN ribosómico (ARNr): forma parte de los ribosomas.

• ARN de transferencia (ARNt): transporta aminoácidos durante la síntesis de proteínas.