Los músculos dañados se debilitan progresivamente. Con el paso del tiempo, la mayoría de las personas con esta enfermedad necesitan una silla de ruedas. Otros síntomas incluyen dificultades para respirar o tragar.

Los medicamentos, la terapia, los respiradores o la cirugía pueden preservar el funcionamiento, pero se suele reducir la expectativa de vida 

"Distrofia muscular", NINDS. Julio 2007

Los investigadores estudiaron HCT 1026, un nuevo tipo de molécula en la que el óxido nítrico está químicamente unido a un agente anti-inflamatorio estándar, en un modelo preclínico de la distrofia muscular. Los resultados sugieren que HCT 1026 puede ser beneficiosa para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, que comienza en la primera infancia, y la distrofia muscular de Becker, que a menudo se produce más tarde en la edad adulta.
HCT 1026 mejoró dramáticamente el flujo de sangre en los músculos utilizados durante el ejercicio por los ratones de laboratorio con deficiencia de distrofina que comparten el mismo defecto genético que los humanos, Cedars-Sinai investigadores. El compuesto puede haber logrado esto mediante la entrega de óxido nítrico, una molécula clave que participa en muchas funciones fisiológicas y se encontró en niveles reducidos en los músculos distróficos.

El compuesto restauró completamente el flujo sanguíneo a los músculos afectados dentro del primer mes de tratamiento y el efecto se mantuvo completamente durante tres meses, sin efectos secundarios adversos apreciables.

Los genes son como anteproyectos: contienen mensajes codificados que determinan los rasgos o características de una persona. Están organizados a lo largo de 23 pares de cromosomas^*, similares a varas, con una mitad de cada par heredada de cada uno de los padres.
"Distrofia muscular", NINDS. Julio 2007. https://espanol.ninds.nih.gov/trastornos/distrofia_muscular.htm

Los investigadores estudiaron HCT 1026, un nuevo tipo de molécula en la que el óxido nítrico está químicamente unido a un agente anti-inflamatorio estándar, en un modelo preclínico de la distrofia muscular. Los resultados sugieren que HCT 1026 puede ser beneficiosa para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, que comienza en la primera infancia, y la distrofia muscular de Becker, que a menudo se produce más tarde en la edad adulta.
HCT 1026 mejoró dramáticamente el flujo de sangre en los músculos utilizados durante el ejercicio por los ratones de laboratorio con deficiencia de distrofina que comparten el mismo defecto genético que los humanos, Cedars-Sinai investigadores. El compuesto puede haber logrado esto mediante la entrega de óxido nítrico, una molécula clave que participa en muchas funciones fisiológicas y se encontró en niveles reducidos en los músculos distróficos.

El compuesto restauró completamente el flujo sanguíneo a los músculos afectados dentro del primer mes de tratamiento y el efecto se mantuvo completamente durante tres meses, sin efectos secundarios adversos apreciables.

Las personas afectadas con este problema, notan que no tienen fuerzas para agarrar algo con la mano o mantenerlo derecho con la fuerza de la muñeca. Al mismo tiempo, los músculos que sostienen el pie al caminar se debilitan y hacen que el pie se caiga provocando que la persona se tropiece y caiga.

Músculos de la cabeza, cuello y cara: Estos músculos se debilitan y le dan a la cara una apariencia característica de este problema: La cara es larga y delgada, los párpados están caídos (ptosis), los músculos de la masticación pueden estar afectados y esto hace que los temporales (laterales de la frente) estén sumidos.

Músculos de la respiración y de la deglusión: La debilidad del diafragma y de otros músculos de la respiración, impidiendo que el organismo obtenga el oxígeno que le es necesario para funcionar.


Rupal Christine (Julio,2014) https://kidshealth.org/es/parents/muscular-dystrophy-esp.html