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Ainda com toda a tecnologia presente no século XXI, ainda existem inúmeras doenças de caráter crônico ou até mesmo incuráveis. Nesse contexto, a terapia gênica surgiu como uma solução para esse problema. Por meio da introdução de genes sadios, em organismos vivos, afim de substituir genes inativos ou não funcionais a terapia gênica busca uma revolução no mundo moderno. Entretanto, a segurança para com os vetores da entrega gênica, a alguns favores que geram uma baixa eficiência de transporte de DNA, questões de bioética e a interação desses genes com outros tecidos são os principais desafios da terapia gênica.Entretanto , assim como qualquer campo da ciência , é necessário que a terapia gênica passe pelas mais diversas análises , testes , órgãos fiscalizadores. E ainda que os resultados sejam os mais promissores , muitas instituições não ligadas diretamente a esse tratamento, influenciam no resultado final como , por exemplo , institutos religiosos e bancadas congressais.

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Para ocorrer a terapia gênica é necessário antes de tudo ter o pedaço certo de gene a ser utilizado. Essa etapa é chamada de isolamento ou clonagem do gene.
Há uma enorme variedade de doenças genéticas, nas quais, para serem curadas por esse processo devem ser primeiramente identificadas. Em segundo plano, a biologia molecular já tem a tecnologia para achar os genes "ruins" e adquirir um pedaço dele.
Outrossim, existem duas de se isolar o gene: in vivo e ex-vivo. In vivo se trata de transferir diretamente o gene para as células e/ou tecidos do paciente. Ex vivo consiste em transferir o DNA para uma célula isolada do organismo e assim são modificadas e inseridas no tecido necessário.
Desse modo, para transferir o DNA é necessário uma aplicação do gene por meio de vetores( In vivo ou ex-vivo) para assim curar a efemeridade.

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A Terapia gênica é uma biotecnologia que consiste basicamente na transferência de material genético com o intuito de prevenir ou de curar uma doença genética. No caso de anomalias genéticas, nas quais o gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica transfere a versão funcional do gene para o portador da doença, de modo a reparar o defeito. A ideia dessse processo é simples, mas a sua realização prática apresenta vários obstáculos. O conceito da terapia gênetica surgiu durante as décadas de 1960 e de 1970, o que significa que é nova e que ainda há muito a ser descoberto, logo, não se sabe os efeitos a longo prazo sobre a segurança e a eficácia dessa terapia.
A primeira terapia gênica autorizada foi feita em 14 de setembro de 1990, por pesquisadores do Instituto de Saúde dos EUA em uma garota de 4 anos chamada Ashanti De Silva. Ela havia nascido com um tipo de doença genética rara autoimune, chamada deficiência de adenosina deaminase, que a deixava suscetível ao ataque de todo microorganismo que entrasse em contato com ela. Nessa terapia, os médicos recolheram glóbulos brancos de Ashanti e cultivaram as células laboratório. Depois, inseriram neles os genes que faltavam e reintroduziram na paciente.
A princípio, o resultado foi o fortalecimento do sistema imunológico da menina. Agora ela não estava mais suscetível a constantes resfriados e podia retornar a vida cotidiana. Entretanto o efeito não duraria para sempre.
Os glóbulos brancos só sobrevivem por alguns meses(o que é normal). Por isso a terapia gênica tem que ser refeita periodicamente