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L’editing del genoma è un intervento di precisione che consente la correzione mirata di una sequenza di DNA. Per effettuarlo si usano delle proteine della classe delle nucleasi, che assomigliano a delle forbici molecolari e sono capaci di tagliare il DNA nel punto desiderato. La tecnologia di editing più in voga è chiamata CRISPR/Cas9, perché generalmente utilizza la proteina Cas9, ma per brevità viene indicata solo con la prima parte della sigla: CRISPR(acronimo di regularly interspaced short palindromic repeats). La macchina molecolare così costruita si ispira a un sistema batterico chiamato CRISPR presente in circa la metà dei batteri e nel 90% degli archea

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In natura CRISPR e Cas9 formano un complesso che funge da sistema immunitario per i batteri: tra una sequenza ripetuta e l'altra ci sono tratti di Dna che "archiviano" quelli di virus che hanno attaccato i batteri. Prendendo questi tratti come stampo, le proteine Cas9 attaccano i virus che contengono quel tratto di Dna e lo degradano. Per indirizzarla verso il bersaglio prescelto, la proteina Cas9 deve essere equipaggiata con una guida. Si tratta di una breve sequenza di RNA (complementare a quella del sito che si vuole tagliare sul DNA) e funziona come un sistema di posizionamento. Una volta tagliato, il DNA viene aggiustato dai naturali meccanismi di riparazione della cellula.

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Nelle giuste condizioni sperimentali questo processo può essere usato per introdurre i cambiamenti desiderati, con una precisione che non ha precedenti nella storia dell’ingegneria genetica. La tecnologia CRISPR può produrre mutazioni puntiformi, indistinguibili da quelle naturali, che possono essere impiegate per spegnere un gene dannoso. Se necessario è possibile anche inserire un segmento nuovo di DNA, che conferisca una nuova caratteristica utile. Tra le aree di ricerca più promettenti in biomedicina ci sono lo sviluppo di nuovi farmaci, le terapie geniche e cellulari, gli xenotrapianti, il controllo delle malattie trasmesse dagli insetti.
E' promettente anche in campo agroalimentare, ad esempio per rendere le piante più resistenti agli stress senza modificarne gusto e qualità nutrizionali; e anche In campo industriale, infine, si auspica che l’editing genomico favorisca lo sviluppo di prodotti utili come una nuova classe di biocombustibili.

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Finora l'uso di questa tecnica nella modifica delle piante coltivate non ha sollevato particolari obiezioni. È invece verosimile che ce ne saranno, in futuro, quando si parlerà della possibilità di sperimentarla su animali domestici e d'allevamento: già oggi c'è chi si oppone anche a idee in apparenza positive, come il tentativo di modificare popolazioni di zanzare, vettrici di malattie, fino a farle scomparire. Questo perché, anche se si tratta di una specie ritenuta dannosa, qualsiasi modifica di un elemento dell'ecosistema può avere conseguenze inattese e negative.

Le preoccupazioni maggiori riguardano però l'editing degli embrioni umani, e per una ragione ben precisa. Se le modifiche genetiche sono effettuate su di un adulto, solo quella persona avrà il genoma modificato. Se invece a essere cambiato è il patrimonio genetico di un embrione, il futuro adulto potrà trasmettere le modifiche alla sua progenie: «Non abbiamo ancora le conoscenze sufficienti, né esiste un consenso sociale abbastanza ampio per poter compiere un passo del genere», commenta Meldolesi.
Alcuni ricercatori ed esperti di sicurezza hanno messo in guardia anche dalla relativa facilità ed economicità della tecnica rispetto a quelle precedenti: in mani sbagliate CRISPR/Cas9 potrebbe essere utilizzata per scopi poco limpidi

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La scoperta del meccanismo immunitario dei batteri si deve a decenni di ricerche di biologia di base, come quelle che hanno appunto portato alla scoperta del "sistema immunitario" dei batteri. Quelle ricerche sono poi state perfezionate e ulteriormente sviluppate in alcuni laboratori statunitensi ed europei. Il punto cruciale è però l'applicazione della tecnica, che può dare origine a brevetti da cui i depositari potrebbero ricavare enormi somme di denaro.

A contendersi onori e brevetti sono principalmente due parti. Le prime ricercatrici a capire che il macchinario batterico poteva essere usato per fare il cosiddetto editing genetico sono state l'americana Jennifer Doudna e la francese Emmanuelle Charpentier. La tecnica è stata però adattata alle cellule umane dal cinese naturalizzato americano Feng Zhang e il primo brevetto vero e proprio è stato ottenuto proprio da Zhang.
«Le due ricercatrici potrebbero vedersi attribuire una parte della torta successivamente», afferma Anna Meldolesi, biologa e autrice del libro "E l'uomo creò l'uomo", «e non si sa ancora chi vincerà la partita per il brevetto europeo.» E siccome la scienza sta trovando nuovi ingredienti e nuove ricette oltre a quella classica per far funzionare CRISPR, lo scenario dei diritti di proprietà intellettuale sembra destinato a frammentarsi e complicarsi ulteriormente.