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Terapia gênica         Definição:                                 •	É a inserção de genes interessados com uso de técnicas de DNA recombinante.          Objetivo:                                   •	Manipular ou substituir genes com defeitos a fim de tratar doenças genicas como o câncer, a aids e a diabetes. 

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Terapia gênica         Definição:                                 •	É a inserção de genes interessados com uso de técnicas de DNA recombinante.          Objetivo:                                   •	Manipular ou substituir genes com defeitos a fim de tratar doenças genicas como o câncer, a aids e a diabetes. 

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    Síndrome de Rett                                                                                   Causada por mutações num gene do cromossoma X, o MECP2, atinge principalmente as raparigas (uma em cada dez mil). Surge no segundo ano de vida em crianças saudáveis e caracteriza-se por uma regressão total da fala e uma perda da motricidade, para além de ser frequentemente acompanhada de dificuldades respiratórias e de tremores semelhantes aos do parkinsonismo. Os cientistas, liderados por Adrian Bird, do Centro de Biologia Celular do Fundo Wellcome da Universidade de Edimburgo, provocaram a doença em ratinhos desactivando o MECP2 através da introdução, no meio do gene, de uma sequência genética que podia ser retirada. Os ratinhos nascidos com o gene desactivado desenvolveram, uns meses depois, os sintomas característicos da síndrome de Rett. Mas quando os cientistas reactivaram o gene utilizando uma substância prevista para o efeito, observaram uma remissão espectacular: em apenas quatro semanas, os ratinhos doentes pareciam ter recuperado as suas faculdades motoras e cognitivas. Estes resultados foram publicados no último número da revista Science. "Os nossos resultados foram totalmente inesperados", diz Bird, citado por um comunicado da universidade. "Até agora, a síndrome de Rett era considerada irreversível, mas o nosso trabalho mostra que a função neuronal é, de facto, recuperável". Foi Bird quem identificou, em 1990, o MECP2, um gene que determina o fabrico pelas células de uma proteína cuja função é regular a expressão de outros genes, agindo como "interruptor" desses genes na altura certa. Em 1999, Huda Zoghbi, do Baylor College of Medicine, no Texas, descobriu que a síndroma de Rett era causada por mutações no gene MECP2. E, desde então, mutações neste gene também têm sido detectadas em alguns casos de esquizofrenia infantil, de autismo clássico e de deficiências da aprendizagem. "Estes resultados são relevantes não só para a síndrome de Rett, como também para uma classe muito mais alargada de doenças, incluindo o autismo e a esquizofrenia", declara agora Zoghbi num comunicado da Fundação para o Estudo da Síndrome de Rett, uma organização que também financiou as experiências da equipa de Bird. Embora doenças como o autismo ou a esquizofrenia envolvam certamente mecanismos muito mais complexos do que um único gene, os investigadores acreditam que esta é uma nova via que vale a pena explorar. Os tratamentos potenciais poderão passar por terapias genéticas que permitam substituir o gene MECP2 defeituoso pelo gene normal, ou por tratamentos à base de substâncias capazes de inibir as proteínas fabricadas pelo gene mutante. "A recuperação de função normal demonstrada no modelo animal", acrescenta Zoghbi, "sugere que se conseguirmos desenvolver terapêuticas contra a perda do MECP2 poderemos ser capazes de reparar os danos neurológicos em crianças e adultos com Rett, no autismo e nas doenças neuropsiquiátricas associadas".

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    Síndrome de Rett                                                                                   Causada por mutações num gene do cromossoma X, o MECP2, atinge principalmente as raparigas (uma em cada dez mil). Surge no segundo ano de vida em crianças saudáveis e caracteriza-se por uma regressão total da fala e uma perda da motricidade, para além de ser frequentemente acompanhada de dificuldades respiratórias e de tremores semelhantes aos do parkinsonismo. Os cientistas, liderados por Adrian Bird, do Centro de Biologia Celular do Fundo Wellcome da Universidade de Edimburgo, provocaram a doença em ratinhos desactivando o MECP2 através da introdução, no meio do gene, de uma sequência genética que podia ser retirada. Os ratinhos nascidos com o gene desactivado desenvolveram, uns meses depois, os sintomas característicos da síndrome de Rett. Mas quando os cientistas reactivaram o gene utilizando uma substância prevista para o efeito, observaram uma remissão espectacular: em apenas quatro semanas, os ratinhos doentes pareciam ter recuperado as suas faculdades motoras e cognitivas. Estes resultados foram publicados no último número da revista Science. "Os nossos resultados foram totalmente inesperados", diz Bird, citado por um comunicado da universidade. "Até agora, a síndrome de Rett era considerada irreversível, mas o nosso trabalho mostra que a função neuronal é, de facto, recuperável". Foi Bird quem identificou, em 1990, o MECP2, um gene que determina o fabrico pelas células de uma proteína cuja função é regular a expressão de outros genes, agindo como "interruptor" desses genes na altura certa. Em 1999, Huda Zoghbi, do Baylor College of Medicine, no Texas, descobriu que a síndroma de Rett era causada por mutações no gene MECP2. E, desde então, mutações neste gene também têm sido detectadas em alguns casos de esquizofrenia infantil, de autismo clássico e de deficiências da aprendizagem. "Estes resultados são relevantes não só para a síndrome de Rett, como também para uma classe muito mais alargada de doenças, incluindo o autismo e a esquizofrenia", declara agora Zoghbi num comunicado da Fundação para o Estudo da Síndrome de Rett, uma organização que também financiou as experiências da equipa de Bird. Embora doenças como o autismo ou a esquizofrenia envolvam certamente mecanismos muito mais complexos do que um único gene, os investigadores acreditam que esta é uma nova via que vale a pena explorar. Os tratamentos potenciais poderão passar por terapias genéticas que permitam substituir o gene MECP2 defeituoso pelo gene normal, ou por tratamentos à base de substâncias capazes de inibir as proteínas fabricadas pelo gene mutante. "A recuperação de função normal demonstrada no modelo animal", acrescenta Zoghbi, "sugere que se conseguirmos desenvolver terapêuticas contra a perda do MECP2 poderemos ser capazes de reparar os danos neurológicos em crianças e adultos com Rett, no autismo e nas doenças neuropsiquiátricas associadas".

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A terapia Gênica tornará a esperança da humanidade, uma vez que poderá tratar doenças genéticas que atualmente  não possuem cura, como, por exemplo, a aids que é uma doença grave causada pelo vírus HIV e ataca diretamente o sistema imunológico (em 2009 cientistas conseguiram mudar geneticamente os linfócitos T e tornaram resistentes á entrada do vírus HIV.). Além disso, mudará as bases de toda a sociedade, já que contribuirá para avanços na engenharia genética.

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Tipos de terapia:                      •	Germinativa: introdução de genes nas células germinativas (óvulo, espermatozoide ou zigoto) .                                 •	Somática: introdução de genes em células somáticas.

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Tipos de terapia:                      •	Germinativa: introdução de genes nas células germinativas (óvulo, espermatozoide ou zigoto) .                                 •	Somática: introdução de genes em células somáticas.

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Funcionamento:                     •	Inserção de genes sadios no organismo defeituoso. Para isso, é preciso de um carregador (vetor) que transporte, normalmente é um plasmídeo (moléculas de DNA com replicação independente) ou um vírus.                               •	DNA recombinante:  técnica da clonagem molecular.

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Funcionamento:                     •	Inserção de genes sadios no organismo defeituoso. Para isso, é preciso de um carregador (vetor) que transporte, normalmente é um plasmídeo (moléculas de DNA com replicação independente) ou um vírus.                               •	DNA recombinante:  técnica da clonagem molecular.

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 •	Contexto histórico                                                século XIX: Fundação da genética pelo monge Mendel. 1940: as descobertas sobre a natureza do material genético e as primeiras manipulações do DNA de bactérias começaram a gerar expectativas de novos avanços terapêuticos.                                                    1960: Iniciaram-se as especulações sobre a possibilidade de utilizar vírus para transferir genes a seres humanos doentes e curar doenças genéticas; 1970: Paul Berg conseguiu de fato manipular uma molécula de DNA, criando a tecnologia do DNA recombinante;                                                                 1990: primeiro experimento bem sucedido; Começo da era da terapia gênica;                                                             •	Terapia gênica hoje                                                   São procedimentos novos que ainda se encontram em fase experimental. Seu estudo vem sendo adquirido em laboratórios de pesquisa por meio de testes em modelos experimentais e ensaios pré-clínicos (Importantíssimos para validar a eficácia, segurança e os riscos que esse processo pode trazer aos seres humanos). Entretanto, a transferência da pesquisa de laboratório para o ensaio clínico geralmente demanda recursos que estão muito além da capacidade de financiamento público. A pesquisa fundamental em terapia gênica é intensa e crescente no mundo, principalmente por parte dos empresários da área de biotecnologia. O interesse reside, naturalmente, no fato de que a descoberta dos genes e, especialmente de mutações responsáveis, no todo ou em parte, por uma doença, pode levar ao desenvolvimento de testes diagnósticos ou medicamentos comercializáveis. Até o momento, apenas um produto especificamente classificado como terapia gênica foi comercializado, mas outros quatro produtos encontram-se em fase adiantada no caminho da comercialização. Aplicações da terapia gênica englobam uma serie de doenças, como o Câncer, Parkinson e até as Doenças monogênicas (como a Hemofilia).                                        •	Terapia gênica no Brasil                                     Apesar da história e do reconhecimento internacional da genética brasileira, ainda há poucos grupos de pesquisa dedicados a estudos sobre terapia gênica, incluindo vacinas de DNA. Até recentemente havia pouco investimento público nessa área de investigação e nenhum interesse por parte do setor privado. O quadro, no entanto, está começando a mudar com algumas iniciativas, ainda que modestas, em ambos os setores.                                     

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 •	Contexto histórico                                                século XIX: Fundação da genética pelo monge Mendel. 1940: as descobertas sobre a natureza do material genético e as primeiras manipulações do DNA de bactérias começaram a gerar expectativas de novos avanços terapêuticos.                                                    1960: Iniciaram-se as especulações sobre a possibilidade de utilizar vírus para transferir genes a seres humanos doentes e curar doenças genéticas; 1970: Paul Berg conseguiu de fato manipular uma molécula de DNA, criando a tecnologia do DNA recombinante;                                                                 1990: primeiro experimento bem sucedido; Começo da era da terapia gênica;                                                             •	Terapia gênica hoje                                                   São procedimentos novos que ainda se encontram em fase experimental. Seu estudo vem sendo adquirido em laboratórios de pesquisa por meio de testes em modelos experimentais e ensaios pré-clínicos (Importantíssimos para validar a eficácia, segurança e os riscos que esse processo pode trazer aos seres humanos). Entretanto, a transferência da pesquisa de laboratório para o ensaio clínico geralmente demanda recursos que estão muito além da capacidade de financiamento público. A pesquisa fundamental em terapia gênica é intensa e crescente no mundo, principalmente por parte dos empresários da área de biotecnologia. O interesse reside, naturalmente, no fato de que a descoberta dos genes e, especialmente de mutações responsáveis, no todo ou em parte, por uma doença, pode levar ao desenvolvimento de testes diagnósticos ou medicamentos comercializáveis. Até o momento, apenas um produto especificamente classificado como terapia gênica foi comercializado, mas outros quatro produtos encontram-se em fase adiantada no caminho da comercialização. Aplicações da terapia gênica englobam uma serie de doenças, como o Câncer, Parkinson e até as Doenças monogênicas (como a Hemofilia).                                        •	Terapia gênica no Brasil                                     Apesar da história e do reconhecimento internacional da genética brasileira, ainda há poucos grupos de pesquisa dedicados a estudos sobre terapia gênica, incluindo vacinas de DNA. Até recentemente havia pouco investimento público nessa área de investigação e nenhum interesse por parte do setor privado. O quadro, no entanto, está começando a mudar com algumas iniciativas, ainda que modestas, em ambos os setores.                                     