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A terapia gênica é uma forma recente de tratamento para doenças genéticas, por meio de uma substituição ou adição de um material genético funcional e saudável, nas células de um paciente com gene defeituoso/ausente.
Esta substituição ou adição é realizada de acordo com a necessidade da circunstância clínica em questão e/ou da demanda científica requerida para o cenário. Em geral, utiliza-se duas principais formas de abordagem.

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Bege Orgânico Ciclo de Vida das Estrelas Astronomia Infográfico

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CRISPR-Cas 9: como funciona a técnica de edição genética

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A sigla CRISPR-Cas9, significa conjunto de Repetições Palindrômicas Regularmente Espaçadas em associação com a nuclease Cas9.
Serve para editar sequências de DNA, localizadas em qualquer região do genoma.
Funciona com:

Cas9: enzima que atua como uma “tesoura” que pode cortar duas fitas do DNA em um local específico;

RNA guia: um pequeno pedaço da sequência de RNA, localizada dentro de uma estrutura de RNA mais longa, que guiará a Cas9 para a parte que será cortada.

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CRISPR-Cas 9: como funciona a técnica de edição genética

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Alta versatilidade, eficácia, especificidade e a facilidade de uso da técnica, onde essa proporciona uma oportunidade única para realizar a aplicação da mesma em terapia de células humanas;

É possível fazer a correção de defeitos em células progenitoras, doenças genéticas e vários outros tratamentos, tanto em humanos como em animais e plantas;

Esse sistema tem se mostrado bastante eficaz na eliminação dos vírus de células infectadas, tumores, e em tratamentos de doenças monogênicas e hereditárias;

A facilidade em manipular o CRISPR-Cas9 é uma grande vantagem na produção de vetores para atingir locais alvo ou mesmo genomas extensos, podendo também modificar múltiplos locais genômicos simultaneamente, ou seja, utilizar vários RNAs guia em paralelo dentro de uma mesma célula.

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• Uma das desvantagens e riscos associados a CRISPR é a possibilidade de ocorrerem mutações acidentais na sequência do DNA modificado. Essas mutações podem resultar em problemas de saúde ou comprometer o funcionamento dos organismos, que de acordo com os cientistas McConnell e Blasime, qualquer alteração genômica acarreta diferenças e problemas nos seres vivos, pois o gene modificado pode ser transmitido às gerações futuras. Isso tem gerado intensos debates nas áreas de ética, governança e no uso responsável dessa técnica, é necessário considerar os direitos humanos e a dignidade, e avaliar cuidadosamente as consequências para indivíduos com genes editados, bem como possíveis reflexos nas gerações futuras, tanto em termos de segurança quanto de potenciais abusos eugênicos dessa tecnologia.
• Outra desvantagem é o corte de áreas não intencionais do DNA pela cas9;

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Sobre Lulu e Nana: Gêmeas nasceram saudáveis ​​após cirurgia genética como embriões unicelulares.

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Experimento de He Jiankui: os primeiros bebês geneticamente modificados

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Experimento de He Jiankui: os primeiros bebês geneticamente modificados

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Em novembro de 2018, durante o Congresso Mundial de Edição Genética, em Hong Kong, o experimento do biofísico chinês He Jiankui, de 34 anos, surpreendeu o mundo ao anunciar que tinha criado os primeiros bebês, um par de gêmeas, alterando propositalmente embriões saudáveis com a técnica de edição de DNA denominada de CRISPR-cas9.
Os embriões implantados resultaram no nascimento de duas crianças com uma alteração que as torna resistentes à infecção por HIV, o vírus da Aids. Ele não forneceu o nome dos genitores dos bebês (o pai seria soropositivo), nem revelou onde o suposto procedimento teria sido feito, apenas disse que as recém-nascidas passavam bem.
A CRISPR-Cas9 é uma técnica promissora, mas ainda experimental, a comunidade científica considerou o experimento antiético, irresponsável e desnecessário (há formas mais simples e seguras de evitar a transmissão do HIV para um bebê).

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About Lulu and Nana: Twin Girls Born Healthy After Gene Surgery As Single-Cell Embryos

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O mecanismo de ação de Cas9 associado a repetições palindrômicas curtas, regularmente espaçadas e agrupadas (CRISPR-Cas9).

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Terapia genética: A tecnologia CRISPR-Cas9 tem o potencial de revolucionar a terapia genética, permitindo a correção de genes defeituosos associados a doenças genéticas. Os cientistas estão explorando o uso do CRISPR-Cas9 para tratar doenças como câncer, doenças cardíacas, doenças neurológicas e distúrbios hereditários.

Criação de modelos de doenças: O CRISPR-Cas9 é utilizado para criar modelos de doenças em organismos como camundongos, permitindo que os cientistas estudem melhor as causas e os mecanismos subjacentes a uma variedade de doenças humanas. Esses modelos são cruciais para o desenvolvimento de novos tratamentos e terapias.

Descoberta de medicamentos: A tecnologia CRISPR-Cas9 é usada para identificar e validar alvos terapêuticos em pesquisas farmacêuticas. Ela permite que os cientistas desativem genes específicos em células e avaliem o efeito dessa desativação na progressão de doenças. Essa abordagem ajuda a identificar genes que podem ser alvos para o desenvolvimento de medicamentos.

Melhoramento de plantas e animais: O CRISPR-Cas9 está sendo usado para melhorar características em plantas e animais de interesse agrícola. Por exemplo, é possível modificar geneticamente culturas para torná-las mais resistentes a doenças, tolerantes a condições ambientais adversas ou com maior valor nutricional. Da mesma forma, é possível modificar geneticamente animais para melhorar sua produtividade ou torná-los mais resistentes a doenças.

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Folder sobre implicações éticas quanto a terapia gênica e a CRISPR-Cas9.

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A terapia gênica e a técnica CRISPR-Cas9 têm sido objeto de discussões éticas devido ao seu potencial para alterar o genoma humano. Aqui estão algumas das implicações éticas associadas a essas tecnologias:

1. Segurança;
2. Justiça e acesso;
3. Modificação germinativa;
4. Efeitos imprevistos e efeitos colaterais;
5. Autonomia e consentimento informado;
6. Usos não terapêuticos.

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Projeto escolar anti bullying dia da mulher colorido folder