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La terapia génica es un conjunto de técnicas que permiten transportar secuencias de ADN y ARN al interior de células blanco con el objetivo de modular la expresión de proteínas que se encuentran alteradas revirtiendo la enfermedad que esta alteración produce. 

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La terapia génica es un conjunto de técnicas que permiten transportar secuencias de ADN y ARN al interior de células blanco con el objetivo de modular la expresión de proteínas que se encuentran alteradas revirtiendo la enfermedad que esta alteración produce. 

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Consiste en introducir genes sanos en el tejido o células afectados de un individuo, pueden ser cualquier tipo de célula excepto células sexuales. De esta manera se producen moléculas “sanas” de las que carece el paciente, corrigiendo así las causas de la enfermedad. Esta terapia puede hacerse in vivo es decir se introducen los genes directamente al organismo o ex vivo donde se extrae la célula dañada y en el laboratorio son sometidas a un proceso in vitro.

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Consiste en modificar la dotación genética de células germinales implicadas en la formación de óvulos y espermas , por lo tanto es transmisible a su descendencia, la terapia génica germinal no ha sido aplicada en humanos debido a limitaciones tecnológicas, cuestiones éticas y en especial el peligro de la modificaciones al acervo genético de la especie humana.

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Físico-químico o no viral
El ADN extraño esta integrado a un plásmido (molécula de ADN)  que puede ser mantenida episomicamente,  es decir de manera independiente del genoma de la célula huésped.

Viral
Se aprovecha la estructura viral para introducir un gen terapéutico. Ya que están constituidos por ARN o ADN encapsulados en envolturas proteicas les es fácil entrar a la célula, no sin antes debilitar al virus para que no tenga su forma de comportamiento natural.

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Bello Segura Julieta Fernanda
Blanco Ramírez Akane Nahomy
Garcia Franco Zoe Ganesh
González Cruz Monserrat
Reyes Pacheco Alexandra Joselyn
Vela Lucero Andrés
Santos Chávez Oscar Alejandro

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Ronchera, C. L., & Gonzales, J. M. (s. f.). Terapia Génica. Terapia Génica. Recuperado 29 de octubre de 2020, de https://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf

Paredes Salido, F., & Roca Fernández, J. J. (s. f.). La Terapia Génica. ELSEVIER. Recuperado 30 de octubre de 2020, de https://www.elsevier.es/es-revista-medicina-integral-63-articulo-la-terapia-genica-13036783

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Enfermedades tratadas con terapia génica

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Enfermedades tratadas con terapia génica

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Talasemia
Anemia falciforme
Fenilcetonuria
Fibrosis quística
Enfisema