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A terapia gênica consiste no processo de adição de material genético para células de um indivíduo com o objetivo de beneficiá-lo terapeuticamente. Pode suprimir a síntese proteica nos casos de multiplicação exacerbada ou estimular a produção de proteínas.

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O primeiro protocolo foi descrito por French William e sua equipe no ano de 1990 para o tratamento de uma imunodeficiência causada pela ausencia de adenosina deaminase.

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Vetores virais: utilizam vírus para a introdução de material genético em células. É o mais natural dos métodos.
Vetores não virais: genes inseridos por lisossomos. É uma técnica bem utilizada em laboratório, mas raramente realizada in vivo.
Vetores físicos: microporação e eletroporação de vetores plasmidiais.

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Pode ser realizada in vivo ou ex vivo.
No método ex vivo, são removidas as células do paciente, que são manipuladas em laboratório e posteriormente devolvidas ao sujeito.
Na metodologia in vivo, os vetores são inseridos no paciente para realizarem suas atividades.

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A técnica mais comum consiste na adição de material genético, pois a correção ou substituição de genes ainda é um processo muito complexo. Duas abordagens muito utilizadas são o RNA antisense e as ribozimas.

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Moléculas de RNA catalíticas que se ligam a pedaços alvo de RNA e provocam sua dissociação.

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São RNAs que possuem os nucleotídeos complementares a determinado RNA, ou seja, ligam-se a ele e bloqueiam o processo de síntese proteica.