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GONÇALVES, G. A. R.; PAIVA, R. M. A. Terapia gênica: avanços, desafios e perspectivas. Revendo ciências básicas, São Paulo, v. 15, p. 370-374, jun. 2017.

LINDEN, RAFAEL. Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será. Estudos Avançados 24:70, 2010.

NARDI, N.B.; TEIXEIRA, L.A.K.; SILVA, E.F.Á. Terapia gênica. Ciênc. Saúde Coletiva, v.7, n. 1, 2002.

Paiva JCC. Terapia gênica e suas aplicações no tratamento de doenças [trabalho de conclusão de curso] [Internet]. Brasília: Centro Universitário de Brasília; 2017.

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Aqui estão alguns artigos que podem auxiliar na melhor compreensão do tema.
https://repositorio.uniceub.br/jspui/handle/235/11662

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A terapia gênica e a troca de genes defeituosos por genes sadios.Os avanços na área da genética vem contribuindo com o surgimento de novas técnicas na área da terapia gênica.
Atualmente ela se encontra em desenvolvimento, e a cada dia novos estudos e descobertas, trazem uma nova oportunidade de cura ou tratamento para diferentes doenças como o câncer, a diabetes, hemofilia e aids.

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Apesar da terapia gênica apresentar bons resultados quando testada em laboratório ela ainda enfrenta algumas limitações que impedem que alguns tratamentos sejam realizados:

Vantagens: Encontra-se disponível para todas as pessoas, permite curar determinadas doenças que anteriormente não tinham cura possível, mantém a imunidade existente, o tratamento hospitalar dura em geral cerca de um mês.

Desvantagens: Metodos de transferência pouco eficientes, dificuldade de mecanismos precisos de regulação do gene funcional, há a necessidade do uso da terapia gênica várias vezes, pode induzir um tumor se o DNA for introduzido no gene.

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As terapias gênica são procedimentos novos, que ainda se encontram em fase experimental, atualmente existem diversos trabalhos que utilizam a técnica em doenças complexas e multifatoriais e também doenças causadas por células patogênicas.

Câncer: A aplicação da terapia gênica no câncer foi desenvolvida com o objetivo de eliminar a proliferação celular, e devido a isso existem 3 tipos de terapia para o câncer, que são: a terapia gênica de compensação de mutações,   terapia gênica suicida e a terapia gênica analítica.

Vírus de imunodeficiência (HIV): A aplicação da terapia gênica no tratamento do HIV  pode acontecer através do silenciamento de genes por meio de RNAs de interferência (RNAi) ou por meio da edição do genoma.

Silenciamento por RNA-HIV: Essa técnica de combate ao HIV, tem o objetivo de usar RNA de interferência juntamente com o sistema do complexo risco para assim silenciar genes de replicação ou de infectividade do vírus, esse tipo de tratamento inibe a replicação viral, diminuindo a infectividade do vírus.

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Na maioria dos estudos relacionados a terapia genética um gene "sadio" é inserido no genoma para substituir um gene  "anômalo" causador de doença. Este gene se encontra em uma molécula de DNA ou RNA que será introduzido em um organismo.
O DNA dificilmente é introduzido diretamente em um organismo, nesse caso é necessário um carregador que transporte o DNA até o seu destino, onde ocorrerar a troca de genes. Essa molécula transportadora é chamada de vetor, os vetores podem ser de plasmídeo ou de vírus.

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Na maioria das vezes o vírus é escolhido para ser o vetor de um determinado gene, isso porque eles são especializados em invadir células e nelas introduzir o seu material genético.
Vetores virais

Retrovirus: Possuem a mobilidade de integrar o seu DNA dentro do cromossomo da célula infectada, eles infectam somente as células que estão proliferando.

Lentivírus: Permite a transferência de material genético para células que não proliferam ou para células refrátorias.

Adeno-associados: Integram o seu DNA ao cromossomo da célula hospedeira, comparada ao retrovírus estes possuem a vantagem de serem inofensivos a natureza, porém não são capazes de transportar genes de grandes dimensões.

Adenovírus: Capazes de integrar o seu DNA ao cromossomo da célula hospedeira, possuem a capacidade de transportar genes de grandes dimensões, porém a expressão deles não dura muito tempo.

Vetores não virais

Lipossomos: Os lipossomos são os únicos vetores não virais usados frequentemente. Comparado aos vírus, eles possuem a vantagem de não introduzir algum risco em condições de segurança porém eles são muito seletivos e de pouca eficiência.

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A terapia genética pode ser dividida em duas categorias:

Terapia in vivo: as células do paciente são tratadas dentro do corpo.

Terapia ex vivo: As células do paciente são retiradas e modificadas fora do corpo e, então, transportadas novamente para o paciente.

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A terapia gênica é uma técnica que utiliza genes para prevenir ou tratar algum tipo de doença.
Os genes são inseridos nas células ou tecidos com o objetivo de tratar doenças, mais comumente, doenças hereditárias.