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Diese Therapie wird bei einer Immunschwächekrankheit angewandt, wobei ein Defekt im Gen vorliegt, welches die Information für die Herstellung des Enzyms ADA (Adenosin-Deaminase) trägt.
Hierbei werden die Zellen eines gesunden Spenders entnommen und dauraus wird die gesamte DNS isoliert. Mit einem geeigneten Restriktionsenzym wird das gesunde ADA-Gen herausgetrennt und in ein Virus eingeschleust. Dieses Virus wurde davor so verändert, dass es nicht mehr vermehrungsfähig ist und keine Krankheit verursachen kann. Dem Patienten mit defektem ADA-Gen wird mit einer Spritze Blut entnommen aus welchem die defekten weißen Blutzellen herausgenommen werden. Diese werden mit dem vorbereiteten Virus zusammengegeben. Das Virus schleust dann das gesunde ADA-Gen in die kranken Blutzellen ein. Das therapeutische ADA-Gen baut sich ins Erbmaterial der Blutzellen ein, welche anschließend im Labor vermehrt werden. Mittels einer Bluttransfusion führt man nun die genetisch korrigierten Blutzellen wieder in den Körper des Patienten zurück, wodurch dessen Immunabwehr wiederhergestellt wird.
Diese Behandlung muss jedoch in regelmäßigen Abständen wiederholt werden, da Blutzellen nur eine begrenzte Lebensdauer haben.

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Gentherapieverfahren bei Ashanti De Silva

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Gentherapieverfahren bei Ashanti De Silva

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Sie ist an SCID (= Severe Combined Immunodeficiency, ein angeborener Immundefekt, bei welchem eine Fehlfunktion oder ein Mangel an T-Zellen auftritt) erkrankt und litt an ADA Defizenz.
Sie bekam eine Behandlung durch die retrovirale Gentherapie. Dabei wurde ihr Blut entnommen und die T-Zellen isoliert, welche anschließend mit einem retroviralen Vektor (enthält mRNA eines gesunden ADA Gen) transfiziert. Die Zellen wurden ihr dann reinjiziert.
Sicherheitshalber hatte man ihr wöchentlich zusätzlich ADA gespritz. Dadurch konnten die tranzfizierten Zellen allerdings keine stabile Population bilden, was zum langsamen Absterben der Zellen führte und die Langlebigkeit der Gentherapie negativ beeinflusste.

https://www.biomol.com/de/ressourcen/biomol-blog/der-erste-einsatz-einer-gentherapie

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Gelsinger litt an einer milden Form des erblichen Leberschadens Ornithin-Transcarbamylase-Defizienz (OTC-Defizienz) (Stoffwechseldefekt). Wissenschaftler wollten bei der Studie ein Adenovirus testen, in das ein intaktes OTC-Gen eingesetzt wurde, um damit vielleicht den tödlichen Erbfehler korrigieren zu können. Da bekannt war, dass Adenoviren Immunreaktionen und Leberentzündungen auslösen können, sollte an Gelsinger untersucht werden, wie eine geschwächte Leber mit der Virusattacke klarkommt. Jedoch erstarrte sein Blut durch eine unkontrollierbare Immunreaktion zu Gelee und verstopfte die Gefäße. Kurz darauf versagten Leber, Nieren, Lunge und Gehirn. Danach wurde bekannt, dass andere Probanden schwere Leberentzündungen erlitten. Auch Affen seien schon davor auf gleicher Weise wie Gelsinger an der Therapie gestorben. Wären diese Komplikation vorschriftsgemäß gemeldet worden, wäre die Studie wahrscheinlich abgebrochen worden.

https://www.tagesspiegel.de/themen/gesundheit/das-erste-gentherapie-opfer-haette-wahrscheinlich-vermieden-werden-koennen-kommentar/110568.html

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Die DNA-Chip-Technologie ist eine Methode zur Bestimmung der Mengen von unterschiedlicher DNA. Die DNA-Chips helfen außerdem dabei, Änderungen in der Aktivität der Gene zu finden.
Auf diesen DNA-Chips befinden sich sämtliche Gene des Organismus, welcher untersucht werden soll. Eigentlich werden die Unterschiede in der Menge der mRNA aus zwei verschiedenen Zellen gemessen. Da aber DNA viel robuster als RNA ist, benutzt man Reverse Transkriptase, um aus der RNA cDNA zu gewinnen. Um Veränderungen festzustellen wird zunächst die mRNA des zu untersuchenden Organismus isoliert und durch die mRNA-Menge und -Zusammensetzung kann man erkennen, welche Gene wie oft abgelesen werden. Die cDNA bindet dann an die DNA-Sonden auf den DNA-Chips. Anschließend wird die cDNA durch ein fluoreszierenden Farbstoff markiert. Die sich auf der Glasplatte befindenden Gene des Organismus, sind als eine einsträngige DNA angeordnet. Die Sequenzen der cDNA hybridisieren (binden) an deren komplementären Basen. Über eine hochauflösende Laserkamera, welche die Wellenlänge, Intensität und Position der Mischfarbe detektiert, können dann Informationen über die Unterschiede der Änderung der Genexpression zwischen den beiden Proben geliefert  werden.

Das Verfahren wurde Ende der 1980er Jahre von Stephen P. A. Fodor entwickelt. Dadurch können über 100.000 bekannte Gene in zu untersuchenden Patientenproben identifiziert werden.

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PRO gentechnische Therapie, medizinische Chancen: 

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PRO gentechnische Therapie, medizinische Chancen: 

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- Erfolgreiche Behandlung vieler Krankheiten wie z.B. Hämophilie
- Relativ milde Einflußnahme auf physiologische Prozesse und geringe Nebenwirkungen
- (in der Theorie) keine Abstoßungsreaktionen
- Krankheiten könnten durch die Keimbahntherapie komplett ausgerottet werden (z.B. Alzheimer oder Parkinson)
- Erkrankte können mit einer einmaligen Behandlung geheilt werden und Erbkrankheiten können sogar verhindert werden
- auch Krankheiten wie Krebs können geheilt werden
- es besteht die Möglichkeit bei Erblindung die Sehkraft wiederherzustellen

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Hier wird ein DNA-haltiger Impfstoff verwendet.
Hierfür wird ein Abschnitt der Fremd-DNA, welcher für ein spezielles Polypeptid codiert, in (meist) einen Plasmid integriert. Nachdem der Plasmid in die Empfängerzelle eingeschleust wurde, wird die Fremd-DNA in das Genom integriert und somit das bestimmte Polypeptid hergestellt.
Die Polypeptide werden an den MHC-I-Komplexen auf der Oberfläche der Wirtszelle präsentiert, sodass das Immunsystem die Polypeptide als körperfremd erkennt und eine Immunreaktion auslöst.

Problem: fremde Vektor-DNA kann direkt in Abschnitt der Wirtszelle integriert werden und bleibt in Wirtszelle erhalten/wird nicht abgebaut!

https://flexikon.doccheck.com/de/DNA-Impfung

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- Störung des ökologischen Gleichgewichts
- Ethische Bedenken
- Entwicklung von Resistenzen
- Unvorhersehbare Auswirkungen (kann in zB. 10 Jahren negative Auswirkungen haben)
- Kann Immunreaktionen auslösen, welche bis zum Organversagen führen kann
- Gentherapie ist mit hohen Kosten verbunden
- moralischer Status des Embryos (wenn ihm Würde zugesprochen wird, kann bzw. darf nicht in das genetische Material eingegriffen werden)
- bei der Keimbahntherapie: unverantwortbare Risiken,  nicht  nur der Genom  eines  sich  entwickelnden  Menschen wird verändert, sondern  auch  das  Genom  seiner Nachkommen

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Diese Impfstoffe enthalten Informationen aus der mRNA (wie z.B. den „Bauplan“ oder einen Code eines bestimmten Virusmerkmals).
Durch diese gegebenen Informationen kann der Körper selbst Antigene produzieren. Die mRNA leitet also die Informationen für die Produktion von den Antigenen an die “Zellmaschinerie“ weiter, welche dann die Proteine, also die Antigene, herstellt. Die Zellen präsentieren dann die Antigene auf deren Zelloberfläche und lösen eine spezifische Immunantwort aus. Sobald sie eben das bestimmte Virusmerkmal erkennen kann die Infektion somit schnell bekämpft werden. Damit der Impfstoff mit dem mRNA-Strang besser in die Zellen integriert werden kann, wird diese von Lipiden umhüllt, welche den Abbau der mRNA verhindert.

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-> regelt den Umgang mit gentechnisch veränderten Organismen (GVO)
-> nennt die Bedingungen für das Betreiben gentechnischer Anlagen

1. Zweck des Gentechnikgesetzes
-> Menschen sollen geschützt werden von potentiell schädigenden Einflüssen wie z.B. :
- gentechnisch veränderte Mikroorganismen, -Pflanzen & Tieren
- möchten die Nutzung der Gentechnologie in der Forschung, Landwirtschaft und Medizin ermöglichen
- soll Freiheit von Produzent und Verbraucher wahren (die Wahl zwischen Produkte mit oder ohne Gentechnik)

2. Was steht im Gesetz
- Stand 10.2017
Kernaussage:
-> Verbot jeglicher Arbeiten mit gentechnisch veränderten Organismen (GVO) außerhalb genehmigter Anlagen & Projekte
-> Verbot unzulässige Ausbringung, Einfuhr und  Verarbeitung von
gv-Erzeugnissen (ohne vorherige Genehmigung)

3. Wen betrifft das GenTG
- für alle Personen, die GVO herstellen, nutzen, lagern, entsorgen oder weiterverarbeiten
Bsp. : Pharmaindustrie, medizinische Institute, Pflanzenzüchter, Kliniken, Umweltinstitute usw.
- Firmeninterne sind dafür verantwortlich, dass die Regelungen eingehalten werden

4. Hauptziele des Gesetzes
- Möglichkeit gewährleisten, dass gentechnisch veränderte Produkte auf den Markt kommen können
- Möchten jedoch auch die Menschen vor der gentechnisch Veränderten Welt schützen

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Im Unterschied zur herkömmlichen medikamentösen Therapie erfolgt bei der Gentherapie keine Verabreichung eines direkt wirkenden Arzneimittels, vielmehr sollen die Körperzellen durch die Gabe entsprechender Gene dazu veranlasst werden, die benötigten Proteine selbst zu produzieren.

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Gentherapie bezeichnet die gezielte Veränderung von Genen durch rekombinante Nukleinsäuren in Zellen von Kranken. So kann eine Nukleinsäuresequenz reguliert, repariert, ersetzt, hinzugefügt oder entfernt werden mit dem Ziel der Diagnose, Vorbeugung, Heilung oder therapeutischen Besserung.
Gentherapie ist aktuell nicht die Veränderung der Keimzellen, (also die Schaffung eines transgenen Organismus durch Veränderung des Genoms aller Körperzellen) sondern lediglich die Korrektur, wo eine Erkrankung  oder Fehlbildung vorliegt.

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1. Keimbahntherapie
Diese Therapieform wird so früh wie möglich, bei der ersten Zelle, aus der ein Kind entstehen kann (Ei- oder Spermazelle) angewandt.
Dadurch wird jedoch jede Zelle des Körpers verändert und dies wäre auch weiter vererbbar.
Fast überall wird diese Gentherapieform jedoch aus ethischen und Sicherheitsgründen verboten.

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Mukoviszidose / RNA-Spray / Transkript-Therapie mit mRNA

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Mukoviszidose / RNA-Spray / Transkript-Therapie mit mRNA

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Bei Erkrankten mit Mukoviszidose liegt ein genetischer Defekt auf Chromosom 7 vor. Dies führt zu einer generalisierten Drüsen-Funktionsstörung des Körpers , was eine schleichende Zerstörung vieler körpereigener Organe, wie Lunge oder Leber bewirkt. Bei Mukoviszidose-Patienten liegt eine Mutation des Gens für den CFTR-Ionenkanal (CFTR = Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) vor. Der Schleim in den Atemwegen wird somit zähflüssig und verstopft die Atemwege.
Bei der Transkript-Therapie mit der mRNA verwendet man anstelle von der CFTR-DNA, die CFTR-mRNA. Diese gelangt mit Hilfe spezieller Transportvesikel in die Atemwegzellen und wird dort freigesetzt. Die Basensequenz der mRNA wird dann in die Aminosäuresequenz des Proteins CFTR übersetzt. CFTR ist ein Protein, welches fest an der Oberfläche liegt und so als Chloridkanal dient.

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2. Somatische Gentherapie
Alle Zellen, die keine Keimbahnzellen sind nennt man somatische Zellen. Hier werden ausschließlich diese gentechnisch modifiziert. Im Allgemeinen wird sogar angestrebt, dass die genetische Veränderung allein die Zellen erfasst, welche im Rahmen einer zugrunde liegenden Erkrankung betroffen sind. Somatische Gentherapie bedeutet, dass die jeweiligen Genomveränderungen nicht an die Nachkommen vererbt werden.
Es gibt zwei wesentliche Untergruppen der somatischen Gentherapie: eine ex-vivo und eine in-vivo Behandlung.
Bei der in-vivo Behandlung versucht man die genetische Manipulation direkt am lebenden Menschen durchzuführen. Die Erbinformation wird hierbei meistens  in Transportvehikel, wie zum Beispiel Viren, die zu diesem Zweck entschärft wurden, verpackt und dem Patienten verabreicht.
Bei der ex-vivo Behandlung  entnimmt man der erkrankten Person Zellen, um sie in einer Kulturschale genetisch zu manipulieren. Danach gibt man die Zellen dem Patienten zurück.

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3. In utero Gentherapie
Diese Therapieform kann für Mutter und Kind mit erheblichen Folgen verbunden sein. Auf Grundlage der wissenschaftlichen Ergebnisse, ist dies noch nicht bewillungsfähig. D.h. auch diese Form ist verboten und wird nicht durchgeführt. Jedoch kann die in utero Gentherapie gegenüber der somatischen Gentherapie trotzdem Vorteile haben. Zum Beispiel könnte man durch eine so frühe therapeutische Intervention den Ausbruch einer Erkrankung von Beginn an verhindern.