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É a capacidade de melhoramento genético por meio de correções de genes alterados, ou alterações sítio-específicas, tendo como alvo tratamento terapêutco.

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einstein (São Paulo). 01/jul/2017;15(3):369-75.

REVENDO CIÊNCIAS BÁSICAS

Giulliana Augusta Rangel Gonçalves, Raquel de Melo Alves Paiva

DOI: 10.1590/S1679-45082017RB4024

RESUMO

A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido o objetivo da medicina desde o conhecimento do DNA como unidade básica da hereditariedade. Entende-se terapia gênica como a capacidade do melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações sítio-específicas, que tenham como alvo o tratamento terapêutico. Este tipo de procedimento tornou-se possível por conta dos avanços da genética e da bioengenharia, que permitiram a manipulação de vetores para a entrega do material extracromossomal em células-alvo. Um dos principais focos desta técnica é a otimização dos veículos de entrega (vetores) que, em sua maioria, são plasmídeos, nanoestruturados ou vírus − sendo estes últimos os mais estudados, devido à sua excelência em invadir as células e inserir seu material genético. No entanto, existe grande preocupação referente às respostas imunes exacerbadas e à manipulação do genoma, principalmente em linhagens germinativas. Estudos em células somáticas in vivo apresentaram resultados satisfatórios, e já existem protocolos aprovados para uso clínico. Os principais trials têm sido conduzidos nos Estados Unidos, Europa, Austrália e China. Recentes avanços biotecnológicos empregados para o aprimoramento da terapia gênica, como células-tronco pluripotentes induzidas em pacientes portadores de doenças hepáticas, imunoterapia com células T do receptor do antígeno quimera e edição genômica pelos sistema CRISPR/Cas9, são abordados nesta revisão.

Terapia gênica: avanços, desafios e perspectivas

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Terapia gênica: avanços, desafios e perspectivas - einstein (São Paulo)

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RESUMO A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano tem sido o objetivo da medicina desde o conhecimento do DNA como unidade básica da hereditariedade. Entende-se terapia gênica como a capacidade do melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou modificações sítio-específicas, que tenham como alvo o tratamento terapêutico.

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Os avanços genéticos permitiu o surgimento da engenharia genética. A partir de 1980, a terapia gênica foi contemplada pelos cientistas.

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Tem como potencial em tratamento de doenças causadas por genes recessivos como: hemofilia, fibrose cística, anemia falciforme e distrofia muscular. E doenças genéticas adiquiridas como o câncer e algumas infecções virais, como a AIDS.

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Para saber qual protocolo usar em uma terapia gênica é preciso saber:
- qual a doença a ser tratada
- qual o objetivo
- identificar as células-alvo
- modo de liberação

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Essa terapia consiste na introdução de um gene normal na substituição de um anormal. Porém, o DNA é raramente introduzido no organismo diretamente, sendo assim necessário um carregador que transporte o DNA ate o seu destino, esse carregador é chamado de vetor, podendo ele ser plasmídeos ou vírus.

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- Forma in vivo: o vetor é introduzido diretanamente no organismo.
- Forma ex vivo: sâo retiradas as cêlulas do indivíduo, modificadas e introduzidas. Esse método é mais difícil, porém, de mais fácil controle.

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- Técnica germinativa: introdução dos genes no zigoto, ou nos óvulos e espermatozóides.
- Técnica somática: introdução de genes em células não germinativas. Não há transmissão dos genes para os descendentes, como ocorre na técnica germinativa.

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Sistemas de transferências da terapia gênica: Vantagens e desvantagens 

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Sistemas de transferências da terapia gênica: Vantagens e desvantagens 

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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, pela primeira vez, o registro de uma terapia gênica no país. Essa inovação específica é voltada para tratar a Distrofia Hereditária da Retina (DHR), um problema raro que causa perda de visão e está associado a mutações no gene RPE65.

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Anvisa aprova primeira terapia gênica no Brasil. O que isso significa?

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A chegada de um tratamento que mexe no DNA — no caso, contra uma condição que causa cegueira — traz a perspectiva de uma revolução frente às doenças raras