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La enfermedad de Pompe es un trastorno genético que provoca debilidad muscular que empeora con el tiempo. Puede afectar principalmente a muchos de los sistemas del cuerpo.

La enfermedad de Pompe ocurre debido a una mutación (un cambio) en un gen que ayuda a producir una enzima llamada alfaglucosidasa.
Cuando la producción de esta enzima no es adecuada, el glucógeno se acumula en las células del cuerpo. Esto impide que las células (especialmente las de los músculos, incluido el corazón) funcionen como debieran.

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Una enfermedad genética es un trastorno que se origina debido a una alteración en un gen. Existen miles de enfermedades genéticas y se están descubriendo aún más cada día.

Nuestro cuerpo está compuesto por miles de millones de células y cada una contiene un conjunto de genes.
Los genes son las “instrucciones” del organismo,que nuestro cuerpo lee, para elaborar las proteínas que determinan quiénes somos. Por ejemplo, existen genes para el color de los ojos y la estatura.

Los genes se heredan (son transmitidos de padres a hijos); por eso nos parecemos a nuestros padres.

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La biotecnología agrupa todo el conjunto de técnicas, procesos y métodos que utilizan organismos vivos, como las bacterias, hongos y virus, partes de ellos o sistemas biológicos derivados de los mismos. Esto con la finalidad de generar y/o mejorar bienes y/o procesos que sean de interés para el ser humano.

También la biotecnología es de carácter multidisciplinario, ya que utiliza diversas ramas de la ciencia tales como la biología, la química, la física, la medicina, la genética, la bioquímica, entre otras para hacer uso de estos microorganismos.

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La bioquímica es la química de la vida, es decir, la rama de la ciencia que se interesa por la composición material de los seres vivientes. Esta ciencia estudia los compuestos elementales que conforman y permiten que los seres vivos se mantengan con vida: las proteínas, los carbohidratos, los lípidos y los ácidos nucleicos.

Por otra parte, la bioquímica también estudia los procesos y reacciones químicas que ocurren entre estos compuestos, tanto en las células como en el organismo.

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La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA)​ es la agencia del Gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos (tanto para personas como para animales), medicamentos (humanos y veterinarios), cosméticos, aparatos médicos (humanos y animales), productos biológicos y derivados sanguíneos.

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https://www.youtube.com/watch?v=p_L1M3AGcc4