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Medicina in pillole: le cellule staminali

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Parliamo di cellule staminali: cosa sono? Cosa potrebbero curare? Un'animazione che ripercorre la storia delle staminali, dall'embrione fino all'organismo adulto.

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legge (loi) sur cellules souches en Italie

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legge (loi) sur cellules souches en Italie

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La legge italiana sulle cellule staminali

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Negli altri paesi, la legislazione è diversa, come per la Germania dove l'estrazione di cellule staminali da embrione umano è vietata, a differenza della Gran Bretagna dove è perfettamente legale, ma le leggi sono molto rigide perché non è possibile utilizzare embrioni fecondati dopo le due settimane.

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Comprendre l'outil et son intérêt

Les cellules souches embryonnaires humaines intéressent les chercheurs à plus d'un titre. Elles permettent en effet d'acquérir de nouvelles connaissances sur :

le développement normal et pathologique humain. A partir de cellules issues d'embryons sains ou malades, les chercheurs peuvent étudier les différents stades du développement ainsi que le devenir des différentes cellules qui composent l'organisme.

des maladies génétiques rares, en utilisant des cellules porteuses d'une altération génétique associée à une telle maladie.Ces cellules servent de modèle cellulaire de la maladie et permettent notamment detester des médicaments.

le fonctionnement des cellules de différents organes et les maladies associées. Pour cela, il est nécessaire d'induire la différenciation des cellules souches embryonnaires en cellules spécialisées à étudier (neurones, cellules cardiaques, hépatocytes, cellules du pancréas, cellules musculaires...). Cette approche est particulièrement utile quand il s'agit de travailler sur des cellules qui se renouvellent peu (ou pas) dans l'organisme et qui sont difficilement accessibles, comme les neurones.

Par ailleurs, les cellules souches embryonnaires humaines peuvent être utilisées en thérapie cellulaire, pourrégénérer un organe ou produire des substances nécessaires à rétablir une fonction biologique. Elles constituent un réservoir inépuisable de cellules qu'il est possible de différencier en cellules d'intérêt thérapeutique à délivrer à un patient.

Laboratoire de culture cellulaire, manipulation sous hotte de cellules souches embryonnaires humaines, changement de milieu de culture © Inserm/Guénet, François

La recherche, l'embryon et l'éthique

L'utilisation de cellules souches embryonnaires pose des problèmes éthiques : leur prélèvement nécessite en effet la destruction d'un embryon, et donc d'une vie humaine potentielle. Religions et cultures s'opposent sur la "valeur" de l'embryon au stade auquel il est détruit. Ainsi, les Juifs ne sont généralement pas opposés à cette recherche car, selon leurs croyances, l'embryon prend vie plus tard au cours du développement. L'Église catholique n'a pas la même position, estimant que la vie débute au stade de l'ovule fécondé. D'autres croyances abordent la question différemment : par exemple, les bouddhistes jugent que le bénéfice pouvant découler de ces recherches en termes de santé humaine justifie ce sacrifice. Néanmoins, toutes les cultures s'accordent sur le fait que l'embryon ne peut être instrumentaliséà des fins de rechercheet ne peut donc être conçu dans cette seule finalité:un embryon doit obligatoirement être conçu dans le cadre d'un projet parental.

Une recherche bien encadrée

En France, depuis la révision de la loi de bioéthique de 2013, la recherche sur les cellules souches embryonnaires est autorisée, mais encadrée. L' Agence de la biomédecine assure cet encadrement. Les projets autorisés doivent répondre à plusieurs critères relatifs à leur pertinence, à l'éthique, à l'objectif d' apporter des progrès médicaux majeurs, au fait de ne pouvoir être réalisés en utilisant un autre type de cellules... En pratique, les chercheurs soumettent leur projet à l'Agence avant de commencer leurs travaux. Les projets autorisés le sont généralement pour une durée de 4 à 5 ans. A l'issue de cette période, les équipes doivent renouveler leur demande en justifiant la poursuite de leurs travaux.

La loi prévoit que les recherches autorisées peuvent être menées à partir d' embryons surnuméraires conçus dans le cadre d'une procréation médicalement assistée ne faisant plus l'objet d'un projet parental, après information et consentement écrit du couple concerné. Ce consentement doit être confirmé à l'issue d'un délai de réflexion de trois moiset peut être révoqué sans motif par les deux membres du couple ou le membre survivant tant que les recherches n'ont pas débuté.

Cellules souches embryonnaires ou IPS, des outils complémentaires

Les cellules souches embryonnaires ne sont pas les seules cellules pluripotentes : depuis 2006, on sait également produire des cellules souches pluripotentes induites (IPS). Les cellules IPS sont obtenues à partir de cellules adultesdifférenciéesdans lesquelles quatre gènes de pluripotence sont introduits. Cette manipulation - on parle de " reprogrammation" - leur redonne l'habilité à se différencier en n'importe quel type de cellules et à se multiplier indéfiniment.

Les cellules IPS permettent de s'affranchir du problème éthique posé par l'utilisation et le sacrifice d'embryons. Elles permettent en outre d'obtenir des modèles cellulaires de maladies rares indisponibles à partir d'un embryon (maladies qu'on ne sait/peut pas détecter lors d'un DPI). Mais les cellules souches embryonnaires et les cellules IPS ne sont pas identiques :

L'ADN des cellules IPS n'est pas " natif " comme celui d'une cellule souche embryonnaire. Il garde les traces de changements épigénétiques intervenus au cours de la vie de la cellule avant la reprogrammation, sans parler des éventuelles mutations qui ont pu modifier sa séquence. Les modifications génétiques nécessaires à la reprogrammation des cellules adultes en cellules IPS sont également à prendre en compte, sans qu'on sache aujourd'hui dans quelle mesure elles posent problème (en particulier dans le cadre d'une utilisation thérapeutique des cellules IPS).

Autre différence majeure, cette fois en faveur des cellules IPS, les chercheurs ont accès à l' état de santé et au tableau clinique de la personne dont sont issues ces cellules. Cela peut apporter de précieuses informations dans le cadre de l'étude d'une maladie.Dans le cas des cellules souches embryonnaires, les chercheurs ne possèdent pas ces données cliniques.

Les cellules ES et IPS sont donc actuellement des outils de recherche complémentaires. Les chercheurs testent ces deux types de cellules dans différentes indications et pour étudier différents mécanismes. A l' Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogeniques (I-STEM), une équipe a par exemple travaillé avec des cellules souches embryonnaires sur la myotonie dystrophique de type 1 et valide ses données avec des cellules IPS. En parallèle, cette équipe ne disposant pas de modèle cellulaire embryonnaire de l'amyotrophie spinale, elle s'est directement tournée vers les cellules IPS pour étudier cette maladie.

Cellules souches embryonnaires humaines et thérapies

L'utilisation de cellules souches embryonnaires en thérapie cellulaire a déjà donné lieu à plusieurs essais cliniques. Cette approche consiste à obtenir des cellules spécialisées saines et fonctionnelles à partir de cellules souches embryonnaires, puis à les injecter à un patient pour régénérer un organe ou restaurer sa fonction. Les cellules utilisées dans le cadre de ces essais doivent répondre à des normes strictes de qualité requises pour un usage thérapeutique et être agréées par les autorités de santé. Ces cellules sont dites de " grade clinique".

Ainsi, une société de biotechnologie américaine (Ocata Therapeutics) utilise des cellules souches embryonnaires humaines différenciées en cellules de la rétine pour lutter contre la DMLAet différenciées en cellules épithéliales pigmentaires de la rétine pour lutter contre la dystrophie maculaire de Stargardt. Dans les deux cas, des essais de phase I et II sont en cours pour évaluer la sécurité de cette approche et évaluer l'effet thérapeutique. Un autre essai se prépare dans la DMLA, piloté par The London Project to Cure Blindness en partenariat avec un laboratoire pharmaceutique (Pfizer). L'idée est la même : développer des cellules de la rétine à partir de cellules souches embryonnaires pour les injecter à des patients de plus de 50 ans souffrant de cette baisse d'acuité visuelle.

Sur le campus du Génopole d'Evry, des chercheurs du laboratoire I-Stem (unité Inserm 861) travaillent en étroite collaboration avec l' Institut de la vision (unité Inserm 968) et l' AFM-Téléthon sur d'autres applications de thérapie cellulaire se fondant sur l'utilisation de cellules souches embryonnaires humaines. Ce laboratoire développe notamment l'utilisation de cellules souches embryonnaires humaines différenciées en kératinocytes dans le traitement des ulcères cutanés associés à une maladie génétique, la drépanocytose.

Dans le domaine de la cardiologie, une équipe de l'hôpital européen Georges Pompidou (unité Inserm 970) a pratiqué en octobre 2014 une greffe de cellules cardiaques dérivées de cellules souches embryonnaires humaines, selon un procédé développé par des chercheurs de l'hôpital Saint-Louis (unité Inserm 1160). Dix semaines après, l'état de la patiente, une femme âgée de 68 ans atteinte d'insuffisance cardiaque sévère, s'était nettement amélioré, sans complication apparente.

Autre maladie ciblée par ce type d'approche : le diabète de type 1. Une autre société de biotechnologie américaine (ViaCyte) prépare un essai clinique se fondant sur l'utilisation de cellules de pancréas productrices d'insuline obtenues à partir de cellules souches embryonnaires. Les cellules à greffer sont encapsulées dans un disque sophistiqué : ce dispositif permet à l'insuline et au glucose de diffuser, mais protège le greffon d'une réaction immune de l'hôte. Les résultats précliniques sont encourageants. L'objectif est de restaurer la production d'insuline à long terme chez les patients.

Différenciation de cellules souches embryonnaires humaines en progéniteurs hépatiques © Inserm/Touboul, Thomas

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Cellules souches embryonnaires humaines | Inserm

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Issues de l'embryon à un stade très précoce de son développement, les cellules souches embryonnaires sont douées de deux capacités importantes : celle de se multiplier à l'infini, par simple division (autorenouvèlement), et celle de donner naissance à tous les types de cellules de l'organisme (pluripotence).

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vocabolario e illustrazioni

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Uploaded by marina pescarmona on 2012-01-19.

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Produrre un neurone a partire da una cellula staminale non è affatto semplice: richiede molta pazienza, cura, attenzione, precisione. E' un processo che non si completa in poche ore ma si sviluppa nell'arco di 60-80 giorni e che va seguito passo dopo passo nutrendo le cellule staminali con sostanze specifiche che le istruiscano a diventare neuroni e non altre cellule del nostro corpo, ad esempio cellule del cuore o della pelle.